Kelebihan besi merupakan komplikasi yang sering dijumpai pada pasien thalasemia beta mayor. Deferasirox merupakan kelasi besi oral yang diberikan sebagai terapi lini pertama. Beberapa uji klinik telah membandingkan deferasirox dengan kelasi besi lain dan menunjukkan efek yang sebanding dengan deferoxamine serta kepatuhan superior dibandingkan deferoxamine dan deferiprone.
Sampai sejauh ini, belum terdapat studi yang menunjukkan efek jangka panjang (lebih dari 10 tahun) deferasirox. Oleh karena itu, studi dilakukan untuk mengetahui efektivitas dan keamanan jangka panjang deferasirox pada pasien thalasemia beta mayor selama 15 tahun. Studi ini merupakan pemanjangan dari studi EPIC, peneliti melakukan follow up pada 17 pasien yang telah menyelesaikan studi core 1 tahun dan fase ekstensi 2 tahun dari studi EPIC di suatu center di Cina.
Dalam studi ini, di antara 17 pasien, terdapat sejumlah 10 pasien pria dan 7 pasien wanita dengan rerata usia 7,2 tahun. Rerata kadar ferritin serum awal adalah 5.555,80 ± 2.464,78 ng/mL. Dosis awal deferasirox adalah 20 mg/kg/hari yang diberikan selama 12 bulan (studi core EPIC). Tidak terdapat penurunan ferritin serum yang bermakna dibandingkan nilai awal setelah 12 bulan sehingga dosis ditingkatkan secara perlahan-lahan. Setelah 18 bulan, semua pasien mendapat dosis 30 mg/kg/hari.
Hasil dari follow up selama 15 tahun yaitu:
• Kadar ferritin serum menurun secara bermakna dibandingkan nilai awal menjadi 2.373,97 ± 3.793,57 ng/mL (p < 0,001) pada tahun 2019.
• Pada tahun ke-enam terapi, kadar ferritin serum mulai menurun secara bermakna dibandingkan nilai awal, yang dipertimbangkan terkait dengan usia lebih besar memulai terapi deferasirox, kelebihan besi berat, dan dosis yang relatif kurang.
• Setelah terapi deferasirox selama 15 tahun, jumlah pasien dengan ferritin serum < 2.500 ng/mL meningkat dari 2 orang menjadi 13 orang; di antara 13 orang ini, 5 pasien dengan ferritin serum < 1.000 ng/mL.
• Setelah terapi kelasi besi intensif selama 10 tahun, T2* pada siderosis jantung ringan sampai sedang meningkat menjadi rentang normal (13,26 ± 2,37 ms menjadi 24,87 ± 11,93 ms) dan siderosis jantung berat menjadi rentang ringan sampai sedang (6,62 ± 2,46 ms menjadi 18,43 ± 9,03 ms).
• Tidak dijumpai efek samping serius selama terapi deferasirox selama 15 tahun. Tidak terdapat pasien yang menghentikan terapi karena efek samping serius dan tidak dijumpai kematian. Efek samping bersifat sementara dan ringan yang dijumpai pada awal terapi. Semua efek samping mengalami perbaikan secara spontan setelah beberapa waktu tanpa menghentikan terapi.
Kesimpulan follow up jangka panjang studi ini adalah terapi kelasi besi jangka panjang dengan deferasirox mengurangi kelebihan besi secara efektif dan aman pada pasien thalasemia beta mayor. Selain itu, studi ini menunjukkan bahwa terapi kelasi besi harus diberikan sedini mungkin dan cukup serta dipertahankan untuk mencapai efek yang optimal.
Silakan baca juga: Kalsirox, dengan komposisi Deferasirox 250 mg/500 mg, sebagai terapi besi berlebih kronik
Image: Ilustrasi (https://consultqd.clevelandclinic.org)
Referensi:
1. Wei Z, Yang G, Huang Y, Peng P, Long L, Long Y, et al. A 15-years follow-up deferasirox in beta-thalassaemia major patients with iron overload. Br J Haematol. 2020 doi: 10.1111/bjh.17035.
2. Cappellini MD. Long-term efficacy and safety of deferasirox. Blood Reviews 2008;22:S35-41.
